Una bambina di 6 mesi, con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta ad una terapia genica estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il 17 novembre. La terapia che le ha salvato la vita è stata effettuata presso l’Ospedale Pediatrico Santobono di Napoli e si tratta del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.
Secondo quanto riportato dall’Ansa, il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo – 1,9 milioni di euro per singolo trattamento – corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.
L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni.
La bimba è già tornata a casa. Il rapido utilizzo di questo farmaco al Santobono è stato reso possibile, si sottolinea, “grazie ad un eccezionale lavoro di squadra che ha coinvolto il settore farmaceutico Regionale, i servizi interni all’Azienda Ospedaliera: Acquisizione Beni e Servizi, Farmacia Ospedaliera, Direzione Aziendale e Sanitaria e tutta l’equipe della UOC Neurologia diretta dal dottor Antonio Varone”.
“Un’altra straordinaria dimostrazione di eccellenza della Sanità campana. – scrive sulla sua pagina facebook il presidente della Campania Vicenzo De Luca – “Un lavoro di equipe ancora più significativo, se si considera l’età della bambina e la possibilità offerta dal Santobono di poter praticare, prima volta in Italia, una terapia all’avanguardia che ha portato alle dimissioni della piccola paziente. Desidero ringraziare la direzione strategica, i medici e tutto il personale del Santobono, per questo ulteriore grande risultato ottenuto.”
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